2岁女童患“怪病”脐带血移植成功治愈

去年12月底，一名患有罕见克罗恩病的两岁女童婷婷，使用从北京市脐血库跨省驰援的脐带血，进行了脐带血造血干细胞移植。在上海复旦大学附属儿科医院医护人员的精心治疗和照顾下，2016年3月7日小婷婷顺利出院。迄今为止，小婷婷是国内使用脐带血造血干细胞移植成功治愈的第2例炎症性肠病患儿。
出生后就发病，脐带血来救命

婷婷出生后仅8天，就开始遭受病痛的折磨，直到2岁才通过基因检测确诊患有由1L-10R（白介素10受体）单基因缺陷引起的克罗恩病。刚到复旦大学附属儿科医院的时候，婷婷的病情已经非常危重，不仅出现严重的肠糜烂，溃疡，重度营养不良，皮肤瘘管等症状，体重也才仅有13斤，小小的身体骨瘦如柴。

考虑到脐带血造血干细胞能够对免疫系统进行重建，同时脐带血具有配型成功率高，移植后排异反应低等优点。医生们认为采取脐带血造血干细胞移植来纠正基因缺陷是治疗本病例的首选方案。医生在全力稳定了婷婷的病情后，为婷婷进行了脐带血造血干细胞移植。据了解，该院在去年7月已使用脐带血造血干细胞移植成功治愈了一位患有该病的6个月大的婴儿。

2016年2月3日，输入小婷婷体内的脐带血成功植活，前期的腹泻症状也明显好转，小婷婷顺利出仓。又经过一段时间的住院观察后，现在婷婷生理的指标已经达到正常水平，消化系统功能也恢复正常，体重现在长到了22斤，整个人都有了活力和精神。还有不到一个月，小婷婷即将迎来3岁的生日，未来如果恢复得好，她完全能像健康的孩子一样，拥有正常的生活。
脐带血应用多，“三宝”待治疗

据了解，去年复旦大学附属儿科医院已经使用脐带血造血干细胞进行了16例移植治疗，其中14例都是用于治疗免疫系统缺陷疾病（其中包含2例克罗恩病）。该院血液科主任翟教授表示，未来也会在脐带血的临床应用上进行更为深入的研究。目前，在有了前两例脐带血移植治疗炎症性肠病患儿的成功经验后，该院第三个宝宝也即将接受脐带血造血干细胞治疗所患有的炎症性肠病。

很多人一提起脐带血，总是认为其只能治疗血液病。其实不然，除了治疗血液系统疾病以外，脐带血还可治疗免疫系统、遗传代谢性及先天性疾病等。婷婷所患的克罗恩病，就是一种与自身免疫相关的消化系统炎症性肠道疾病。因此，医生使用脐带血造血干细胞移植来纠正基因缺陷。

在我国卫生部颁发的《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范（试行）》中规定，脐带血造血干细胞治疗技术适应症包括白血病、骨髓增生异常综合症、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、恶性肿瘤、重症再生障碍性贫血、重症放射病、骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病等10余类。此外，研究人员正不断拓展脐带血的治疗领域，其中一些疾病的治疗已进入临床试验阶段。如在美国clinicaltrials上注 册的脐血治疗非血液病临床实验，包括新生儿缺血缺氧脑病、帕金森、脑瘫、孤独症等。

脐带血作为珍贵的造血干细胞来源，据不完全统计，截至2015年底我国脐血临床应用已超过4500份。准爸妈们可选择为宝宝自体存储，为孩子提供一份健康的保障；也可捐到公共库进行保存，用于帮助有需要的人。目前全国仅有7家获得国家卫生计生委（原国家卫生部）批准并拥有执业许可证的脐带血库，分别是北京市脐血库、广东省脐血库、山东省脐血库、上海市脐血库、四川省脐血库、天津市脐血库和浙江省脐血库。

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